Генная терапия для лечения наследственных заболеваний сетчатки // Участковый врач. - 2019. - N 1. - С. 40 MeSH-главная: СЕТЧАТКИ БОЛЕЗНИ -- RETINAL DISEASES (врожденный, терапия) ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ -- GENETIC THERAPY (методы) ИЗОБРЕТЕНИЯ -- INVENTIONS Аннотация: Редкие генетические офтальмологические заболевания — врожденный амавроз Лебера и пигментный ретинит, вызываемые биаллельной мутацией гена RPE65, приводящей к прогрессивному снижению остроты зрения и слепоте, ранее считались неизлечимыми. Однако инновационная генная терапия предлагает свое решение: искусственно созданная копия гена RPE65, обладающая всеми необходимыми функциональными качествами здорового гена, помещается внутрь модифицированных вирусов и вследствие получившегося «вирусного вектора» доставляется к пораженным клеткам сетчатки, что позволяет улучшить зрение Свободных экз. нет