Вид документа : Статья из журнала Шифр издания : Заглавие : Хворобо-модифікувальна терапія пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією Место публикации : НейроNEWS. - 2021. - № 4. - С. 29-33 (Шифр НУ43/2021/4) Предметные рубрики: Нусинерсен-- тер прим MeSH-главная: ОБЗОР -- REVIEW МЫШЕЧНАЯ АТРОФИЯ СПИНАЛЬНАЯ -- MUSCULAR ATROPHY, SPINAL БОЛЕЗНИ РЕДКИЕ -- RARE DISEASES ЛЕЧЕНИЯ РЕЗУЛЬТАТОВ АНАЛИЗ -- TREATMENT OUTCOME Аннотация: Спінальна м’язова атрофія — рідкісне нервово-м’язове захворювання, якому притаманна дегенерація рухових нейронів у передньому розі спинного мозку, що призводить до атрофії та слабкості м’язів кінцівокі тулуба. Для її лікування використовують хворобо-модифікувальні препарати. До вашої уваги представлено огляд результатів дослід­жен­ня ефективності такого втручання в умовах реальної практики, які були опубліковані у статті D. Osredkar et al. «Children and young adults with spinal muscular atrophy treated with Nusinersen» видання European Journal of Paediatric Neurology (2021; 30: 1–8)