Вид документа : Статья из журнала Шифр издания : Заглавие : Комбінована терапія у пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією першого типу Место публикации : НейроNEWS. - 2022. - № 1. - С. 42-44 (Шифр НУ43/2022/1) MeSH-главная: МЫШЕЧНАЯ АТРОФИЯ СПИНАЛЬНАЯ -- MUSCULAR ATROPHY, SPINAL ВОЗРАСТНЫЕ ГРУППЫ -- AGE GROUPS ОБЗОР -- REVIEW ЛЕКАРСТВЕННАЯ ТЕРАПИЯ КОМБИНИРОВАННАЯ -- DRUG THERAPY, COMBINATION ОПИСАНИЕ СЛУЧАЕВ -- CASE REPORTS ТАБЛИЦЫ -- TABLES Аннотация: Спінальна м’язова атрофія — спадкова хвороба, для якої характерна дегенерація спінальних мотонейронів, що призводить до прогресуючої втрати сили м’язів. Тяжкість її проявів варіює від малосимптомних форм у дорослих пацієнтів до захворювань немовлят із летальним прогнозом, що донедавна був неминучим. До вашої уваги представлено огляд публікації K. F. Oechsel і M. S. Cartwright «Combination therapy with onasemnogene and risdiplam in spinal muscular atrophy type 1» видання Muscle Nerve (2021 Oct; 64 (4): 487–490), присвяченої аналізу ефективності комбінованої терапії у пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією